鲁南制药首个“孤儿药”首仿过评上市

　　□记 者 李丽
　　 通讯员 杜永武 报道
　　本报临沂讯 10月21日，由鲁南制药集团股份有限公司（以下简称鲁南制药）研发生产的首个仿制药海普益（盐酸沙丙蝶呤片）过评上市，这款药主要用于治疗罕见病苯丙酮尿症（PKU），这让苯丙酮尿症患者看到了希望。
　　罕见病药物俗称“孤儿药”，投资大、风险高，且难以收回成本。上海交通大学医学院附属新华医院顾学范教授介绍，苯丙酮尿症是一种遗传代谢疾病，患者因为缺乏酪氨酸羟化酶而无法正常代谢苯丙氨酸，给患者的身体健康带来严重威胁。
　　10月21日，在中国罕见病联盟成立五周年大会上，备受关注的海普益上市会在北京举行。上市会上，11岁的苯丙酮尿症患者思颖同学讲述了患病的经历，从出生那天开始，她就不能喝妈妈的奶，不能尝酸甜苦辣，不能吃普通的大米白面，被大家称之为“不食人间烟火的孩子”。罕见病患者及其家属希望此类药物尽快纳入医保。
　　据了解，过去9000元一瓶的进口药是该类患者唯一的希望，原研药“科望”撤市后，多次出现全国断货、断供状态，严重影响患者的用药可及性。鲁南制药了解到我国患者用药无法得到满足的信息后，毅然立项研发本品。研发过程中，鲁南制药海普益取得三大项目创新，一是解决了微量辅料混合均匀度差的难题，二是攻克了混粉直压可压性差的技术瓶颈，三是取得了国内首次制备稳定的临床生物样品的重大突破。历时2年，鲁南制药海普益（盐酸沙丙蝶呤片）成为首仿+首家过评的罕见药品种。
　　顾学范表示，鲁南制药在了解我国患者用药无法得到满足的信息后，毅然立项研发本品，潜心钻研，体现出强烈的社会责任感。
　　在上市会现场，鲁南制药党委书记、董事长、总经理张贵民通过基金会为五个BH4D贫困儿童家庭免费赠药。张贵民表示，海普益的上市，让更多的患儿从“用得起药”到“用得起好药”，摆脱PKU的困扰，同时彰显了“造福社会，创造美好生活”的鲁南大爱。
　　承担社会责任，奉献企业爱心，鲁南制药一直在路上。据了解，自2015年起，鲁南制药携手中国医师协会，参与其发起的“融化渐冻的心”社会项目，成立“鲁南制药用爱解冻”专项援助基金，捐药捐钱，力争帮助更多渐冻症患者缓解病痛。如今，鲁南制药针对高苯丙氨酸血症研制的仿制药海普益盐酸沙丙蝶呤片首仿独家上市。